Ocugen，Inc宣布加拿大卫生部批准启动OCU400修饰基因疗法治疗广泛性视网膜色素变性适应症的3期临床试验

宾夕法尼亚州马尔文 2024年8月26日 (环球新闻网) Ocugen，Inc .(纳斯达克:OCGN)今天宣布，加拿大卫生部提供了一份“无异议函”，以在加拿大启动OCU400 liMeliGhT临床试验。OCU400是正在为色素性视网膜炎(RP)开发的修饰基因治疗候选产品。 Ocugen董事长、首席执行官和联合创始人Shankar Musunuri博士说:“将临床试验扩大到加拿大意义重大，因为它将提供一个机会，覆盖更广泛的患者群体，包括许多与RP相关的基因突变。加拿大卫生部的试验将与美国FDA的试验并行进行，从而有可能为美国和加拿大的约110，000名患者提供基因不可知的治疗方案。” 目前，加拿大大约有10，000名RP患者，全球有160万患者。加拿大的3期研究将在最多5个地点招募多达50名受试者进行liMeliGhT临床试验。 100多个基因中的200多个突变与RP有关。为期一年的3期研究将招募150名参与者，分为两个研究组:75名RHO基因突变的参与者和75名基因不可知的参与者。在每组中，参与者将以2:1的比例随机接受治疗(OCU400的2.5 x 1010 VG/眼)或留在未治疗的对照组中。liMeliGhT研究正在招募8岁及以上的患者，涵盖了从早期到晚期RP进展的全部范围。 功能性视觉测试的增强的敏感性和特异性测量——亮度依赖性导航评估(LDNA)—是该研究的主要终点。具体而言，主要终点是从基线到第52周的功能性视力变化的测量，通过研究参与者通过迷宫(LDNA)的能力来测量。与基线相比，在较暗的光线下(即≥2勒克斯水平)表现出改善的迷宫导航能力的患者将被归类为治疗的“应答者”。liMeliGhT研究将集中在治疗和未治疗的眼睛中的反应者的比例。 Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士表示:“在加拿大建立临床站点可能会加快招募，并为美国和欧洲更广泛的商业化打开大门。目前只有一种针对与RP相关的单个突变的治疗方法获得批准，因此仍有大量医疗需求未得到满足，全世界的患者都渴望新的治疗方案。将我们的努力扩展到一个新的地区，并为加拿大的RP患者带来希望，这是非常值得的。” Ocugen此前宣布，OCU400已获得FDA的孤儿药和RMAT资格。OCU400仍有望实现2026年BLA和MAA认证目标。 https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-health-canada-approval-initiate-phase-3