Ocugen宣布修饰基因疗法OCU410S T治疗Stargardt疾病受试者的1/2期GARDian临床试验队列2完成给药
宾夕法尼亚州马尔文
2024年5月15日
（全球新闻专线）
Ocugen，Inc .（纳斯达克:OCGN）今天宣布OCU410ST（AAV-hRORA）的1/2期GARDian临床试验第二组完成给药。OCU410ST是一种正在开发的用于治疗Stargardt疾病的修饰基因疗法候选药物，可用于一次性终身治疗。
“队列2参与者给药的完成标志着我们开创性的修饰基因疗法的一个重要临床里程碑，”Ocugen首席医疗官Huma Qamar说。“OCU410ST持续显示出积极的安全性和耐受性，这让我们深受鼓舞，随着剂量递增研究的进展，我们可以考虑提高患者的剂量。我们期待分享临床试验1期的初步安全性和有效性数据。”
迄今为止，已有6名Stargardt病患者在1/2期临床试验中接受了药物治疗。另外三名患者将在剂量递增阶段接受高剂量OCU410ST治疗（队列3）。
“Stargardt病患者的医疗需求仍未得到满足，这是影响视觉中心的最常见的遗传性视网膜疾病，没有任何FDA批准的治疗方案。OCU410ST是一种新型修饰基因疗法，为这些患者带来了希望，”联合视网膜顾问公司临床研究主任、亚利桑那大学凤凰城医学院临床助理教授Benjamin Bakall博士说。“我很高兴我们在亚利桑那州凤凰城的联合视网膜顾问公司（ARC）与ARC医学总监Mark Kwong博士领导的手术团队完成了队列2中最后一名患者的给药，该患者接受了中等剂量的这种新疗法，利用了基因不可知的方法。”
下个月将召开数据和安全监测委员会会议，审查中等剂量群组的4周安全性数据，然后进行群组3（高剂量），这是1期剂量递增研究中的最终剂量。
GARDian临床试验将评估患Stargardt疾病的受试者单侧视网膜下施用OCU410ST的安全性和有效性，并将分两个阶段进行。1期是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，包括三个剂量水平【低剂量（3.75×1010微克/毫升）、中剂量（7.5×1010微克/毫升）和高剂量（2.25×1011微克/毫升）】。2期是一项随机、结果存取遮蔽、剂量扩大研究，其中成人和儿童受试者将以1:1:1的比例随机分配到两个OCU410ST剂量组或未治疗组。
Ocugen致力于为没有有效治疗方案的遗传性视网膜疾病患者寻找解决方案。作为一种孤儿疾病，Stargardt在美国和欧洲总共影响了大约10万人。
该公司预计将在2024年第三季度提供OCU410ST的临床试验更新。
