Kiora Pharmaceuticals获得CRF拨款，以资助遗传性视网膜疾病的新临床试验终点；批准开始临床验证研究
加利福尼亚州
2024年4月11日
Kiora Pharmaceuticals，Inc .(纳斯达克:KPRX)已获得无脉络膜症研究基金会(CRF)的拨款，以支持验证深度失明患者的功能性视力评估。功能性视力评估是面向任务的挑战，旨在模拟真实世界的环境。重要的是，功能性视力评估已被全球监管机构用作注册/上市授权研究的可批准终点。这笔资助将有助于进一步验证与Ora，Inc .合作设计和开发的multi luminance Orientation & Mobility(mlo MTM)测试套件，使其能够用于Kiora即将进行的ABACUS-2二期临床试验，评估KIO-301。ABACUS-2是一项研究KIO-301用于晚期视网膜色素变性患者视力恢复的随机对照试验；并且如果成功的话，可以用于恢复患有无脉络膜症和其他遗传性视网膜疾病(IRDs)患者的视力。
该临床验证研究最近获得批准。验证工作现在可以很快开始，并将与皇家阿德莱德医院眼科顾问Robert Casson教授合作进行。我们的目标是与IRD患者一起完善和验证特定的终点，以客观可靠地测量功能性视力变化，为全球监管机构提供标准和可接受的评估。
CRF执行董事Kathi Wagner说:“我们的患者群体受到正在开发的无脉络膜症新技术和治疗方法的鼓舞。重要的是，我们还认识到，要将这些治疗方法推向市场，需要对与日常生活改善相关的视力进行严格、标准化的评估。CRF在这一资助下的贡献将有助于确保所有药物开发者获得适当的测试。这项拨款的最终目的是为获得批准提供更清晰的途径。”
这项验证工作将建立在Kiora的ABACUS-1试验的基础上，这是一项评估其研究药物KIO-301的安全性和有效性的可行性研究。根据Kiora与美国FDA的IND前会议的反馈，Kiora和ora将验证最新一代的功能性终点。Ora，Inc .眼后段部门副总裁Keith Lane表示:“我们很高兴能在为最需要的人开发视力恢复疗法方面发挥这一重要作用，并期待MLOM测试成为下一代疗法的前沿和中心。”作为ABACUS-1扩展的一部分，验证工作将在澳大利亚进行。
“我们要感谢CRF的财政支持，并委托我们承担这项重要的工作，”Kiora首席发展官Eric Daniels博士补充说。“当我们希望通过跨多种ird(包括无脉络膜症)的临床开发来推进KIO-301时，来自监管机构、医生以及最终患者的意见对于帮助塑造我们的药物以及潜在惠及整个业界的疗法的上市路径至关重要。”
