REGENXBIO提供ABBV-RGX-314使用脉络膜上腔给药治疗糖尿病性视网膜病变的二期ALTITUDE® 试验的一年阳性数据
马里兰州罗克维尔
2023年11月3日
/美通社/
REGENXBIO Inc .(Nasdaq:RGNX)今天宣布了正在进行的ABBV-RGX-314 II期ALTITUDE® 试验的额外阳性数据，该试验使用办公室脉络膜上腔给药治疗糖尿病性视网膜病变(DR ),无中枢性糖尿病性黄斑水肿(CI-DME)。亚利桑那州视网膜顾问Mark Barakat博士将在加州旧金山召开的美国眼科学会会议上公布这些数据。正在研究ABBV-RGX-314作为潜在的一次性基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、DR和其他慢性视网膜疾病。
“我们很高兴ABBV-RGX-314在剂量水平2下继续具有良好的耐受性，并证明对非增殖性DR患者具有临床意义的改善，”REGENXBIO首席医疗官Steve Pakola博士说。“一次性办公室注射ABBV-RGX-314基因疗法有可能稳定和改善DR严重程度评分，并降低威胁视力事件的长期风险。”
Barakat博士说:“DR是工作年龄成年人视力丧失的主要原因，也是一个全球性的公共卫生问题，我对在ABBV-RGX-314 ALTITUDE®试验中观察到的一年积极结果感到鼓舞。对于长期防止早期糖尿病性视网膜病变发展为增生性糖尿病性视网膜病变和发展为威胁视力的并发症的可持续治疗方案的需求仍未得到满足。我期待着从一次性办公室处理ABBV-RGX-314的ALTITUDE®试验中看到更多的数据。”
数据和安全总结
ALTITUDE是一项多中心、开放标签、随机、对照、剂量递增试验，用于评估在中度或重度非增生性糖尿病视网膜病变(NPDR)或轻度增生性糖尿病视网膜病变(PDR)患者中使用SCS微量注射器进行ABBV-RGX-314脉络膜上腔给药的有效性、安全性和耐受性。群组1中的患者接受剂量水平为每只眼睛2.5×1011个基因组拷贝(GC/eye)的ABBV-RGX-314(剂量水平1)。第2组和第3组患者接受的ABBV-RGX-314剂量水平增加至5×1011 GC/眼(剂量水平2)。群组1-3中的患者在施用ABBV-RGX-314之前或之后没有接受预防性皮质类固醇治疗。
截至2023年9月25日，据报告，ABBV-RGX-314在剂量水平1和2下具有良好的耐受性。报告了7起严重的不良事件，其中没有一起被认为与药物相关。对于剂量水平1和2的患者(n=50)，研究眼一年内常见的眼部治疗中出现的不良事件包括结膜出血和结膜充血。三名患者有轻度眼内炎症(IOI)，经局部皮质类固醇治疗后缓解。六名患者有轻度至中度巩膜外层炎，经局部皮质类固醇治疗后痊愈。
没有脉络膜视网膜炎、血管炎、阻塞或低眼压的病例报告。最佳矫正视力在一年内保持稳定。
一年后，根据早期治疗糖尿病视网膜病变研究-糖尿病视网膜病变严重程度量表(DRSS)的测量，NPDR患者的剂量水平2阻止了疾病的进展。重要的是，剂量水平2将这些患者发生威胁视力事件的风险降低了89%。
使用剂量水平1和2的ABBV-RGX-314治疗的NPDR患者在疾病严重程度和减少视力威胁事件方面表现出有临床意义的改善。在剂量水平2中，具有基线NPDR的患者:
100%证明疾病严重程度稳定至改善
70.8%实现了≥1步的改善，而对照组为25.0%
0%恶化≥2级，而对照组为37.5%
4.2%发展成威胁视力的事件，而对照组为37.5%
与此公告相关，REGENXBIO将于美国东部时间11月6日(星期一)上午8:30召开电话会议，与Barakat博士和Peter Kaiser博士以及Pakola博士讨论II期ALTITUDE试验数据。听众可以通过此链接注册网络广播。希望参与问答环节的分析师应使用此链接。电话会议结束约两小时后，将通过公司的投资者网站重播网络广播。那些计划参加的人被建议在开始时间前15分钟加入。
所提供的数据可在www.regenxbio.com REGENXBIO网站的“出版物”部分获得。
