Belite Bio 向 FDA 提交研究性新药（ IND ）申请，以批准进行 LBS-008治疗 Stargardt 病的 3 期临床试验
圣地亚哥
2022 年 7 月 19 日
（环球新闻社）
Belite Bio, LLC（纳斯达克股票代码：BLTE）（“Belite”或“公司”）今天宣布向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交研究性新药 (IND) 申请，以支持 LBS-008的3期开发，LBS-008是公司对 Stargardt 病 (STGD1) 的口服治疗，Stargardt是一种罕见的遗传性眼病，可导致儿童和成人进行性视力丧失。
LBS-008 是一种小分子视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 拮抗剂，可选择性地减少维生素 A（视黄醇）向眼睛的输送，从而减少与发病和进展有关的有毒维生素 A 副产物（类维生素 A） STGD1。 LBS-008 由 NIH 治疗非新生血管性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）的蓝图计划赞助，也被 NIH 认可为一种有前途的首创口服药物，旨在减缓或阻止干性 AMD 的进展，这是一种主要影响老年人的疾病，其病理生理学与 STGD1 相似。目前尚无 FDA 批准的 STGD1 或干性 AMD 治疗方法。
Belite 董事长兼首席执行官 Tom Lin 博士评论说：“我们对 LBS-008在临床上的进展感到非常满意。凭借早发性 STGD1 受试者 2 期试验的可喜结果，我们已经启动了 LBS-008 的全球 3 期试验，并相信我们正走在明确的临床开发路径上，以加速和提出一种有希望的 STGD1和干性 AMD 治疗方法。”
Belite Bio 目前正在青少年 STGD1 受试者中进行 LBS-008 的 2 年 2 期试验和 2 年 3 期试验。 2 期试验在澳大利亚和台湾的临床地点招募了 13 名受试者，在同一青少年 STGD1 患者成功完成 1b 期剂量发现试验后立即启动。前 6 个月间隔的 2 期试验的初步数据显示，13 名患者中有 8 名（或 61.5%）记录至少一只眼睛的 BCVA 增加，其中 2 名患者的双眼 BCVA 增加. 13 名患者中有 12 名在第 2 期开始时和第 6 个月时没有测量到 DDAF 病变，13 名患者中只有 1 名在 6 个月期间双眼的 DDAF 病变增长为 0.3mm2。
Rando Allikmets 博士是哥伦比亚大学 Edward S. Harkness 眼科研究所William 和 Donna Acquavella 教授兼研究主任，他确定了负责 STGD1 的基因 ABCA4，他指出“STGD1 和干性 AMD 患者的视力丧失是不可逆转的，目前还没有 FDA 批准的治疗方法。治疗性应用可以减缓疾病进展的速度，通过萎缩性病变生长来衡量，这是 FDA 接受的 STGD1 和晚期干性 AMD 的主要终点，应该有助于保持功能性视力，大大提高患者的生活质量。 Allikmets 博士进一步评论说：“来自 Belite Bio 的临床前和临床研究的数据完全支持 LBS-008 可以达到这种效果的假设，因此，值得进一步研究作为一种有希望的治疗方法来阻止或减缓 STGD1 ，也可能是干性 AMD。”
“最终，STGD1 和干性 AMD 的最佳治疗途径将是早期发现和治疗，”拜尔斯眼科、儿科和医学（免疫学/风湿病学）教授 Quan Dong Nguyen 博士说， “迄今为止，Belite Bio 令人信服的临床数据显示了青少年 STGD1 受试者视力稳定或改善的趋势。该疾病以其快速或进行性视力丧失而闻名。阳性结果支持试验假设，即减少维生素 A 的输送可能有效减缓 STGD1 的进展。因为有毒双维甲酸的积累也与干性 AMD 的进展有关，所以 LBS-008 也有可能对这种疾病有效。”
全球 3 期或 DRAGON 试验已获准在英国、瑞士、香港、台湾和澳大利亚进行患者登记，并且已经开始招募。公司还有其他计划在其他司法管辖区提交临床试验申请。
