MeiraGTx 在视觉和眼科研究协会2022年会展示Botaretigene Sparoparvovec 治疗 X 连锁色素性视网膜炎的临床数据
伦敦和纽约
2022 年 5 月 4 日
（环球通讯）
MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）今天宣布，来自botaretigene sparoparvovec治疗 X 连锁色素性视网膜炎 (XLRP) 1/2 期试验的更多临床数据， 由 Michel Michaelides 教授在科罗拉多州丹佛市的视觉和眼科研究协会 (ARVO) 2022 年会上发表。会议上还发表了人类视网膜类器官载体功效数据的海报展示。
口头报告详情：
摘要标题：AAV5-RPGR (botaretigene sparoparvovec) 基因治疗 X 连锁色素性视网膜炎 (XLRP) 展示了静态视野测量的局部改进
演讲者：UCL 眼科研究所遗传学系眼科教授 Michel Michaelides 博士
日期和时间：2022 年 5 月 4 日，星期三，下午 1:38 MDT（下午 3:38 EDT）
多中心、开放标签的 1/2 期试验中的患者接受了 botaretigene sparoparvovec 以 3 剂中的 1 剂对视力较差的眼睛进行视网膜下给药。对视网膜敏感度的变化和视网膜中心 30 度区域的体积分析进行了检查，并与未治疗的周围区域以及未治疗的对侧眼的视网膜进行了比较。通过将气泡分布叠加到敏感性热图上来探索 botaretigene sparoparvovec 递送的位置与视网膜敏感性变化之间的关联。该研究的数据表明，治疗后 12 个月评估的光感受器功能得到改善，表明 botaretigene sparoparvovec 基因治疗对 XLRP 患者的局部疗效。治疗效果在被治疗的水泡内观察到，并且由于视网膜重新附着前的视网膜下延伸，手术后也可能延伸到水泡的边缘之外。
海报展示详情：
摘要标题：RPGR 相关 X 连锁色素性视网膜炎 (XLRP) 的 AAV-RPGR 基因治疗：人类视网膜类器官载体功效数据
主讲作者：Paul E. Sladen
色素性视网膜炎 GTP 酶调节剂 (RPGR) 内的突变是 (XLRP) 的最常见原因。本研究调查了 RPGRORF15 基因补充在人类 RPGR 缺陷型视网膜类器官 (ROs) 中的功效。通过 qPCR 和主要视网膜和光转导标志物的免疫细胞化学证实了 RPGR-KO iPSCs 的成功分化。 RPGR-KO RO 与 AAV-RPGR 的病毒转导导致人类视杆细胞和视锥细胞中 RPGR 表达的恢复。 RPGR 定位于光感受器纤毛，并导致几种分子表型读数的显着改善。在 RPGR 缺陷型人类 RO 的病毒转导后，RPGR 转基因在人类视杆细胞和视锥细胞中得到正确表达、加工和定位。这些数据与 botaretigene sparoparvovec 在 RPGR 相关 XLRP 患者中报告的 1/2 期试验阳性结果一致。
MeiraGTx 和强生旗下 Janssen Pharmaceutical Companies 正在联合开发 botaretigene sparoparvovec，作为更广泛合作的一部分，以开发和商业化用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法。作为合作协议的一部分，MeiraGTx 仍然有资格获得 botaretigene sparoparvovec 以及其他项目的额外开发和商业里程碑。
