REGENXBIO 在美国视网膜专家协会年会上公布RGX-314 使用脉络膜上腔给药治疗糖尿病视网膜病变的 II 期 ALTITUDE ™试验的积极初始数据
美国马里兰州罗克维尔
2021 年 10 月 9 日
REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布了正在进行的使用办公室脉络膜上腔输送RGX-314治疗没有涉及中心糖尿病黄斑水肿 (CI-DME) 糖尿病视网膜病变 (DR) II 期 ALTITUDE ™试验的初步数据。该数据由东南视网膜中心主席Dennis Marcus 在美国视网膜专家协会 (ASRS) 年会上公布。 RGX-314是临床开发中潜在的一次性基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和 DR。
“我们很高兴分享来自 II 期 ALTITUDE 试验的初始数据，我们很高兴看到治疗效果，特别是在 RGX-314 一次性在办公室给药后三个月的早期时间点，”REGENXBIO 首席医疗官Steve Pakola说“RGX-314 是第一个使用脉络膜上膜给药治疗 DR 的临床试验中的基因疗法，有可能在眼中提供可持续、长期的抗 VEGF 蛋白生产以治疗 DR，仅在美国这影响了大约 800 万人。我们期待明年提供有关此试验的更多更新。”
“DR 可以在青年时期开始，并且通常进展迅速，导致威胁视力的并发症，包括糖尿病性黄斑水肿 (DME) 和可导致视力丧失的新生血管形成，”Marcus博士说。 “目前的治疗选择包括‘观察等待’、需要反复注射抗 VEGF 的治疗、视网膜激光或手术治疗。对 ALTITUDE 试验数据的首次观察很有希望，因为它不仅显示了 ETDRS-DRSS 测量的疾病严重程度的临床改善，而且患者对这种治疗的耐受性良好。”
来自 RGX-314 使用脉络膜上腔输送治疗 DR 的 II 期 ALTITUDE 试验研究设计和安全性更新：
ALTITUDE 是一项多中心、开放标签、随机、对照的剂量递增试验，将评估使用 SCS Microinjector® 脉络膜上给药 RGX-314 对诊断为中重度或重度非增殖性糖尿病视网膜病变 (NPDR) ，或轻度增殖性糖尿病视网膜病变 (PDR)的 DR 患者的疗效、安全性和耐受性。队列 1 中的 20 名患者随机接受 RGX-314，剂量水平为每只眼睛 2.5x1011 基因组拷贝（GC/眼睛），而观察对照则按 3:1 的比例接受。队列 2 将包括 20 名患者，随机接受 RGX-314，增加剂量水平为 5x1011 GC/眼睛，对比观察对照，比例为 3:1。队列 3 旨在评估与队列 2 相同剂量水平的 20 名中和抗体 (NAb) 阳性患者的 RGX-314。队列 2 和 3 的招募正在进行中。本试验中的患者在 RGX-314 给药之前或之后均未接受预防性免疫抑制性皮质类固醇治疗。
截至 2021 年 9 月 29 日，据报道，队列 1 中 15 名施用 RGX-314 的患者对 RGX-314 耐受良好。 一名施用RGX-314 的患者报告了一个严重不良事件，该事件发生在患者未经治疗的情况下另一只眼睛，被认为与 RGX-314 无关。在施用 RGX-314 的队列 1 患者中，裂隙灯检查未观察到眼内炎症。一名患者经历了轻微的巩膜外层炎，外用皮质类固醇消退。研究眼中常见的眼部治疗出现的不良事件被认为与药物无关，并且主要是轻微的。这些包括结膜出血和结膜充血。
三个月时队列 1 的数据摘要
在队列 1 中施用 RGX-314 的 15 名患者中，有 5 名患者 (33%) 在三个月时的早期治疗糖尿病视网膜病变研究 - 糖尿病视网膜病变严重程度量表 (ETDRS-DRSS) 中表现出两步或更大的改善，与观察对照组中五名患者中的零 (0%) 相比。一名施用RGX-314 的患者有四步改善。
在基线时患有 NPDR（DR 严重程度级别 47-53）的 7 名患者中，3 名患者 (43%) 在施用 RGX-314 后三个月表现出两步或更大的改善。在基线时有 PDR（DR 严重程度水平≥61）的八名患者中，两名患者（25%）在施用 RGX-314 后三个月表现出两步或更大的改善。
今天提供的数据可在 REGENXBIO 网站 www.regenxbio.com 的“演示文稿和出版物”部分获得。
