Opus Genetics与FDA就APX3330治疗糖尿病视网膜病变的3期临床试验特别方案评估达成协议
密歇根州法明顿希尔斯
2024年12月19日
(环球新闻网)
- Opus Genetics，Inc .(纳斯达克股票代码:IRD)今天宣布与美国美国食品药品监督管理局(FDA)就一项特殊方案评估(SPA)达成协议，该方案用于评估口服APX3330治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变(NPDR)的3期临床试验。
SPA协议反映了拟定的3期试验设计、终点和计划分析将足以支持用于治疗NPDR的新药申请(NDA)的提交，前提是该试验的成功结果和对NDA所有数据的审查。约定的主要终点是与安慰剂相比，双眼糖尿病视网膜病变严重程度量表(DRSS)评分的3级或以上恶化减少。在之前的2期ZETA-1试验中，口服APX3330显示出减缓或预防具有临床意义的DR进展的潜力，并显示出良好的安全性。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示:“这项SPA协议反映了我们与FDA在APX3330三期试验设计方面的合作，也证明了该团队在开发和监管方面的敏锐。如果在第三阶段获得成功并随后获得批准，APX3330有可能成为NPDR患者的一种变革性治疗选择。我们认为，设立这一SPA将有助于降低该计划某些监管方面的风险。我们的目的是为APX3330寻找一个合作伙伴，以资助进一步的开发，因为我们将资源集中在推进我们的IRDs基因治疗候选药物上。”
糖尿病性视网膜病变是一种进行性眼病，在患有糖尿病的成年人中导致视力损害和失明。它是工作年龄成人失明的主要原因，在美国影响了大约1000万患者。
