《奇点科学》——基因编辑的低成功率

基因编辑技术要想真正应用于人类，就必须对这项技术进行改进。现在，科学家们有了一些新想法。

在CRISPR基因编辑技术中，用于切割DNA序列的酶被称为Cas9。这种酶最初来自细菌。它可以在特定位点切割DNA的两条链（通常下面，DNA是双链螺旋结构）。 DNA被切割后，细胞会对其进行修复。这个修复过程很可能会出错，比如连接原本不是同一条链的DNA序列。而且，为了更有效地修复DNA序列，细胞有时会在DNA末端插入或删除某些碱基（DNA的基本构建模块），这也会导致DNA发生未知的变化。

对于科学家来说，他们只希望在DNA中产生有用的基因突变，但在引入不同类型的突变时，成功率各不相同。目前，CRISPR基因编辑技术通常只能在百分之几的细胞中产生特定的突变。

在实验室里，科学家可以处理体外的细胞，最终筛选出具有正确突变的细胞。在这种情况下，百分之几的成功率是可以接受的。但如果将CRISPR工具直接注射到遗传病患者体内，如此低的成功率可能会影响治疗效果，甚至可能引发其他问题，对患者身体造成伤害。

（本文摘自《奇点科学》 《奇点科学》—直致力于向青少年介绍前沿科学，始终坚持"科学可以更精彩”的办刊理念,为热爱科学的青少年介绍激动人心的科学发现和尖端科技。 《奇点科学》 | 奇点科学杂志订阅_杂志铺:杂志折扣订阅网 (zazhipu.com)）