REGENXBIO宣布柳叶刀发表I/IIa期研究，评估ABBV-RGX-314作为湿性AMD的一次性基因疗法
马里兰州罗克维尔
2024年3月28日
美通社
REGENXBIO Inc .（Nasdaq:RGNX）今天宣布公布I/IIa期试验的结果，该试验评估了单剂量视网膜下ABBV-RGX-314治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的安全性和耐受性。两年的数据发表在《柳叶刀》上一篇题为“通过视网膜下递送RGX-314对新生血管性年龄相关性黄斑变性进行基因治疗:1/2a期剂量递增研究”的论文中这些积极的研究结果为正在进行的ABBV-RGX-314（一种潜在的一次性基因疗法）治疗湿性AMD的关键试验提供了信息。
REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills表示:“2024年伊始，ABBV-RGX-314项目取得了强劲、积极的新数据，我们相信ABBV-RGX-314有望成为治疗湿性AMD的首创基因疗法，并成为治疗和预防糖尿病视网膜病变进展的护理标准。将这些I/IIa期数据发表在《柳叶刀》上凸显了我们科学家和研究人员的开创性工作，并进一步验证了ABBV-RGX-314作为湿性AMD潜在一次性基因疗法的临床变革性，可能有助于患者保持或改善视力。”
《柳叶刀》杂志强调的研究结果表明，单次施用ABBV-RGX-314通常耐受性良好。在两年内，大多数患者在很少或没有补充抗VEGF注射的情况下观察到稳定或改善的视力和视网膜厚度。接受治疗剂量的患者表现出持续的ABBV-RGX-314蛋白水平以及稳定或改善的视力和视网膜解剖结构，大多数参与者在长达两年的时间内很少或没有补充抗VEGF注射。REGENXBIO还报告了对ABBV-RGX-314的长期随访研究中的其他积极中期数据，支持该治疗仍然具有良好的耐受性，并显示出长达四年的长期持久治疗效果。
“ABBV-RGX-314 I/IIa期试验结果在《柳叶刀》上的发表加强了使用视网膜下给药观察到的令人鼓舞的长期临床数据，并强调了ABBV-RGX-314基因疗法为湿性AMD的临床管理提供新方法的潜力，”该试验的主要研究员Jeffrey S. Heier博士说。“湿性AMD是一种慢性、终身性疾病，现实世界的证据表明，随着时间的推移，患者的视力会明显下降，控制湿性AMD所需的频繁抗VEGF注射的负担是主要原因。对ABBV-RGX-314的单一治疗可能会提供持久的治疗效果和强大的安全性，这将为治疗这种严重的致盲性疾病提供一种新的方法。”
ABBV-RGX-314目前正在两项名为ATMOSPHERE和ASCENT的关键试验中对湿性AMD患者进行评估。登记工作正在进行中，这些试验预计将在2025年底至2026年上半年支持美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的全球监管提交。
