急！MDS甲基化治疗无效，下一步该怎么走？
低甲基化药物（HMA）包含阿扎胞苷和地西他滨，这是骨髓增生异常综合征（MDS）常见的标准疗法之一（多是中高危病例的一线方案选择）。根据临床统计有大多MDS病例面对此方案存在治疗难题，下文进行相关解析。
MDS甲基化治疗无效，下一步该怎么走？
低甲基化药物方案治疗失败后，下一步需要选择其他合理的治疗方案，但前提需要做好以下要点的评估：
①MDS病例对耐药类型的评估；
②明确是原发性还是继发性；
③评估是否发展高危白血病；
④评估是否为高危MDS及程度；
⑤明确MDS血液学是否得到改善；
⑥重新评估分子和细胞遗传学特征；
在做好相关病情评估之后，需要及时行补救疗法——联合方案或是干细胞移植。也有小部分的病例适合化疗方案的调整以及实验性药物。这里的试验新药物多涉及到IDH2突变、剪切体基因突变或信号通路改变的药物（比如BCL2抑制剂）等。
低甲基化药物除了上述用药无效的治疗难题外，还有部分用药达到缓解（约50%的MDS病例运用HMA可达到缓解）的病例有缓解维持时间较为短暂的缺点。对此也需要完善针对这一治疗不足的药物介入，可评估好临床和分子参数来预测对HMA的反应性。
本文来自微信公众号：MPD病友会
