Beacon Therapeutics宣布AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性患者的2期SKYLINE试验12个月阳性数据
英国伦敦，马萨诸塞州剑桥
2024年2月8日
Beacon Therapeutics Holdings Limited（“Beacon Therapeutics”或“公司”）昨天在加利福尼亚州棕榈泉市举行的第47届黄斑学会年会上宣布了X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者2期SKYLINE试验的12个月中期安全性和疗效结果。
来自患有XLRP男性的12个月数据显示，在用高剂量（6.8 E+11 VG/只眼睛）AGTC-501治疗的研究眼睛中，有效率为63%（定义为视网膜灵敏度的改善，通过微视野计评估，至少5个位点至少7分贝）。用低剂量（7.5e+10vg/只眼睛）AGTC-501治疗的研究眼睛的缓解率与高剂量组中未治疗的另一只眼睛相似（两者均为0%）。此外，高剂量组的患者还表现出视觉功能的显著改善，包括平均视网膜敏感度。AGTC-501耐受性良好，没有与治疗相关的临床显著安全性事件，任何治疗相关的不良事件大多为非严重和轻度至中度严重。
XLRP是一种罕见病，主要由色素性视网膜炎GTP酶调节因子（RPGR）基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白，因此有望挽救视杆细胞和视锥细胞光感受器的功能，使其特别适合作为改善XLRP患者生活的潜在疗法。
Beacon Therapeutics的首席医疗官Nadia Waheed博士说:“这些数据显示了良好的安全性和视觉功能的显著改善，是AGTC-501治疗XLRP的又一积极进展。这是一种致盲的罕见疾病，目前尚无批准的治疗方法。我们期待在2024年上半年宣布启动我们的2/3期VISTA试验。”
报告–XLRP视网膜下AGTC-501基因疗法:2期SKYLINE试验的12个月中期安全性和有效性结果
主讲人—— Mark Pennesi博士
演示于太平洋时间2月7日星期三下午6点25分举行。
