OliX Pharmaceuticals宣布OLX10212治疗湿性AMD的1期临床试验获得积极的安全性数据和初步疗效
2023年11月29日
韩国水原
(美国商业资讯)
领先的RNAi治疗药物开发商OliX Pharmaceuticals，Inc. (KOSDAQ: 226950)今天宣布了一项评估OLX10212治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的安全性和耐受性的1期研究积极结果。AMD是工业化世界中最常见的致盲原因，其影响全世界超过1.7亿人，并且目前可用的治疗方法通常不足以改善现有的AMD或缓解疾病进展。小干扰RNA(SiRNA)的发展，如OLX10212，其在非临床模型中对两种主要形式的AMD，新生血管性和干性AMD均显示出功效，允许靶向被认为在AMD的发展中起关键作用的通路，因此为该患者群体的治疗提供了新的方法。
这项1期研究是一项多中心、单剂量、剂量递增的研究，旨在评估OLX10212在新生血管性AMD患者中的安全性和耐受性。该研究的主要终点是与每次玻璃体内注射OLX10212相关的安全性和耐受性评估。在剂量限制毒性(DLT)评估期内，基于为期2周的眼科和全身性综合评估安全性和耐受性，随后进行为期22周的临床随访，总持续时间为24周。初步疗效评估包括随访期间最佳矫正视力(BCVA)相对于基线的变化。
在本研究中，OLX10212通过单次玻璃体内注射给药，剂量水平在100μg/眼/50μL和950μg/眼/50μL之间。15名AMD患者接受了治疗。无论是在DLT期间还是在注射后24周的随访期间，均未观察到任何与OLX10212相关的不良反应。具体来说，所有患者都没有炎症或眼内稳态变化的迹象。此外，未观察到系统性影响。偶发性眼部不良反应是短暂的、轻微的，与玻璃体内注射预期的剂量给药程序有关。重要的是，这项研究确定了适合在未来临床试验中评估疗效测试的剂量水平。
总之，在这项首次对AMD患者进行的人体研究中，达到了研究目标。安全性和耐受性评估以及OLX10212的初步BCVA改善鼓励进一步开发用于AMD的OLX10212。
OliX首席执行官Dong Ki Lee博士表示:“OliX及其眼科部门坚定地致力于使用我们专有的siRNA平台技术，为我们的患者推进新型、安全和有效的治疗方法的开发。我们对首次在接受OLX10212治疗的湿性AMD患者中进行的人体试验结果感到兴奋。出色的安全性和耐受性数据，加上令人鼓舞的初步BCVA改善，保证了该计划的下一步，我们相信OLX10212及其新的作用机制可能有助于治疗AMD患者。”
哈佛医学院视网膜服务主任兼OliX顾问Demetrios G. Vavvas博士说:“首次在人类非对称siRNA眼中获得的安全数据是将这项技术引入我们治疗手段的非常重要的一步。我期待着这些试验的下一阶段。”
参与试验的Veeral Sheth博士说:“我们致力于解决由黄斑变性引起的失明挑战，这导致了实质性的进步，尽管在对照临床试验中观察到的疗效和日常临床实践中的结果之间仍然存在明显的差异。这一现实促使我们寻找新的治疗方案，以保证安全性、有效性和提高患者的生活质量。OLX10212的新机制，加上来自1期研究的令人鼓舞的安全性、耐受性和数据，为这种治疗在湿性黄斑变性治疗领域的进展提供了实质性的乐观。”
2020年，OliX与Théa Open Innovation (TOI)签署了许可和合作协议，其中TOI获得了除亚太地区以外的OLX10212计划的全球权利，而OliX保留了亚太地区的权利。
