MCO-010光遗传疗法治疗Stargardt病2a期STARLIGHT临床试验第48周的安全性和有效性
2023年10月6日
作者：Sydney M Crago
第23届欧洲视网膜协会年会正在荷兰阿姆斯特丹举行。我们采访了Michael Singer博士，他概述了他的演讲“MCO-010光遗传疗法治疗Stargardt病:2a期STARLIGHT临床试验第48周的安全性和有效性”
以下是他对会议和他的研究的看法。
音频抄本
Sydney M Crago:今天我和Michael Singer博士在一起，他将出席即将在阿姆斯特丹举行的欧洲视网膜会议。他今天会讲一点STARLIGHT临床试验。 Singer博士，你能给我们讲讲你的报告吗？
Michael Singer博士:当然。该演示是关于STARLIGHT临床试验的，STARLIGHT临床试验的特点是多色视蛋白，它本质上是一种AAV-2载体的玻璃体内注射，将双极细胞转化为光感受器。它已经在基因不可知的色素性视网膜炎的RESTORE试验中进行了研究，并在一年的时间内，在许多患者的多亮度能力测试和多亮度状态辨别中，在低视力、视敏度方面显示出令人印象深刻的进步。所以我们想用同样的分子来看看我们是否能把它应用到Stargardt病上。
基本上，通过玻璃体内注射给患者注射这种AAV-2载体，并且设定给患者注射这种药物，然后对主要终点进行超过24周的随访，并对研究结束进行48周的随访。这本质上是一项安全研究。患者接受口服类固醇预防疗法。正如我之前所说，主要终点是安全性和耐受性，但次要终点是BCVA和视野检查，以及Michigan视网膜变性问卷的探索性终点。
有六名患者都是ABCA4阳性，然而，事实是他们中的一半患有黄斑疾病，一半患有外周疾病。所以你知道，这些患者中有一半的表现型与我们认为的Stargardt症有关:黄斑变性。就安全性而言，它的耐受性非常好，没有视网膜血管炎或视网膜阻塞性疾病的患者，少数患者约三分之一的患者有玻璃体细胞。和其他你通常在单独注射AAV-2到载体中看到的东西。当我们看第二个端点时。我们观察具有最佳矫正视力的患者，我们真的必须关注具有黄斑表型的患者，因为这些患者看起来确实是效果最好的。并且这3名患者中的2名能够以使用低亮度放大镜的常规视敏度获得大于7个字母，在宏观表型中，3名患者中的3名获得大于30个字母。所以这对视力确实有积极的影响。
我们看的事实是，基本上，50%的患者的视野在视野检查中有所改善。如果你从定性定量的角度来看，这些黄斑表型患者的平均改善是2.6dB。所以本质上，他们的视野变好了。他们能够识别视野过程中更多的点。另一件事是探索终点。当我们查看所谓的密歇根视网膜变性问卷时，接受治疗的黄斑表型患者在关键领域的得分似乎有所提高，这非常重要，非常重要，即阅读、颜色和内容。所以，这些病人在未来的问卷调查中表现得很好。
所以它的好处是在48周时耐受性良好，这与24周的过程相似。就像我之前说的，患有黄斑变性的人似乎做得更好。有5.5个字母证明了EDTRS。使用放大镜具有13个字母的改进，所有人有2.63分贝的视野改进。Michigan研究表明，阅读和色彩对比有所改善。所以总的来说，这看起来很有希望。对于这些极度渴望某种东西的病人来说，这似乎是下一代的药物。我们不仅仅是在稳定药物的地方，许多治疗遗传性视网膜疾病的方法都在这样做。提高视力是有潜力的，无论是通过视力表测得的视敏度，还是通过高质量生活测得的更多功能性视敏度。
