Intergalactic Therapeutics将在2023年视网膜细胞和基因治疗创新峰会上展示其非病毒基因治疗平台最新数据
马萨诸塞州剑桥
2023年4月20日
/美通社/
Intergalactic Therapeutics今天宣布，药物发现和疾病生物学副总裁Gayathri Ramaswamy博士将出席2023年4月21日在路易斯安那州新奥尔良市举行的年度视网膜细胞和基因治疗创新峰会。
“我们很高兴分享来自我们的先导计划IG-002的令人鼓舞的临床前数据，该计划针对ABCA4相关的视网膜病变。即将提交的数据首次证明，非病毒基因疗法能够通过单次给药实现长期、持久的蛋白质表达，”Intergalactic Therapeutics首席执行官Theresa G.H. Heah说。“我们相信我们的C3DNA平台有可能使非病毒基因疗法成为现实，有了这些数据，我们正在努力通过IND-enabling研究快速推进IG-002并将其应用于临床。”
演示详情如下:
演讲题目:一种向光感受器传递全长ABCA4的新型非病毒方法
日期和时间:2023年4月21日星期五上午10:45至11:00(美国中部时间)
主讲人:Gayathri Ramaswamy博士，Intergalactic Therapeutics药物发现和疾病生物学副总裁
Ramaswamy博士将分享Intergalactic领先计划IG-002的临床前结果，该计划旨在解决所有形式的ABCA4相关视网膜病。该数据首次证明了编码人ABCA4基因的DNA有效载荷的单次视网膜下给药导致了人ABCA4蛋白在成年猪视网膜中的持久表达(12个月)。达到的表达水平表明在患有ABCA4相关视网膜病变的个体中潜在的治疗益处。
在这项研究中，全长ABCA4 DNA被包装到intergalatic专有的C3DNA(共价闭合和环状DNA)负荷平台，并使用COMET进行交付，COMET是intergalatic专有的基于电转移的C3DNA靶向交付系统。
