医药之家：和誉生物新药获孤儿药资格认定，治疗罕见软组织肉瘤！

近日，港股上市公司和誉的附属公司上海和誉生物在研的新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。其主要用于治疗软组织肉瘤（STS），该病在成人恶性肿瘤的比例为1%，儿童恶性肿瘤中为7%。在我国，软组织肉瘤的年发病率约为2.91/10万人，美国则为3.4/10万人。

医药之家了解到，软组织肉瘤是一种罕见的，具有多种亚型的恶性肿瘤，患者的5年生存率平均为65%，而在横纹肌肉瘤中，FGFR4的过表达或突变十分普遍，生存率更加低下。同时研究表明，成人的软组织肉瘤患者的预后要比儿童更差，其5年生存率在20%至50%之间。

ABSK012是新一代抗FGFR4抑制剂，其具有高选择性，口服生物利用度好。在临床前研究中，该药物在体外及细胞中均对野生型FGFR4及临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中展现出良好的体内功效。此次获得的孤儿药资格认定，将为和誉生物提供一系列开发激励，包括免除FDA申请费、临床试验的税收抵免以及FDA审批上市后7年的市场专营权等。

由于罕见病的患者数量较少，开发相应药物的成本较高，常常难以吸引到药企的关注，导致罕见病患者很难获得有效的治疗。而这些获得孤儿药资格认定的药物则可以为这些患者提供更为有效的治疗方式，提高患者的生存率和生活质量。