美国首位患者接受自体干细胞疗法治疗干性 AMD
2022 年 8 月 31 日
来源：美国国立卫生研究院
在美国国立卫生研究院，一个外科团队成功地植入了一块由患者细胞制成的组织，目的是治疗晚期“干性”年龄相关性黄斑变性 (AMD)，也称为地理萎缩。干性 AMD 是美国老年人视力丧失的主要原因，目前尚无治疗方法。
作为临床试验的一部分，该患者接受了该疗法，该试验是美国第一个使用来自患者衍生诱导多能干 (iPS) 细胞的替代组织的临床试验。该手术由约翰霍普金斯医学院威尔默眼科研究所眼科副教授 Amir H. Kashani 博士在 NEI 临床医师 Shilpa Kodati 博士的协助下进行。该程序在马里兰州贝塞斯达的 NIH 临床中心进行，正在进行 1/2a 期临床试验，以确定治疗的安全性。
这种 iPS 细胞衍生疗法由美国国立卫生研究院 (NIH) 下属国家眼科研究所 (NEI) 高级研究员 Kapil Bharti 博士领导的眼部和干细胞转化研究部团队与 FUJIFILM Cellular Dynamics Inc ，总部位于威斯康星州麦迪逊Opsis Therapeutics合作开发。 NEI 临床前团队测试了这种细胞疗法的安全性和有效性。这种细胞疗法的临床级制造在美国国立卫生研究院临床中心输血医学系细胞工程中心进行。
这项手术是 NEI 10 年研发的结晶。在 NIH 实验室中，患者的血细胞被转化为 iPS 细胞，它几乎可以变成体内任何类型的细胞。在这种情况下，它们被编程为视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，这是一种在干性 AMD 晚期形式中退化的细胞类型。 RPE 细胞滋养和支持视网膜中的光感受器。在 AMD 中，RPE 的缺失会导致感光器的缺失，从而导致视力丧失。这项工作得到了 NIH 共同基金和 NEI 校内资金的支持。
