Astellas计划在制造调整后重启 AMD 细胞疗法试验
作者：Dan Stanton
2022 年 8 月 9 日
在改进胚胎干细胞衍生候选物的生产和分析过程后，Astellas将重新启动其年龄相关性黄斑变性 (AMD) 项目 ASP7317 的试验。
Astellas 于 2015 年通过收购 Ocata Therapeutics 将 ASP7317 添加到其管线中。这种源自多能人类干细胞的细胞疗法正在被研究为干性 AMD 患者的潜在治疗方法。
但去年，Astellas 自愿暂停 I 期试验注册，“因为研究制造过程、质量测试和建立质量标准以及向 FDA 提供程序所需的时间，” Astellas 首席财务官 Minoru Kikuoka 在上月底的公司 2022 年第二季度业绩电话会议上表示。
然而，试验招募即将开始，他说，在公司改变候选药物的制造工艺以提高具有所需特性的细胞比例，并基于病毒临床前数据和基本原理引入了具有高灵敏度、可重复性和规范设置的质量测试的“尖端”分析方法之后。
“通过这些活动，我们建立了能够供应符合高质量标准细胞的能力。”
Kikuoka 补充说，完成这些必要步骤后，预计受试者筛选将在 8 月恢复。 “在某些情况下，在其他细胞治疗项目中口头发现了类似的问题，导致反应平稳。我们希望此次建立的能力将在后续项目中得到应用，以加速细胞疗法的研发。”
安斯泰来通过收购几家小型生物技术公司——Mitobridge 和 Potenza Therapeutics 以及 Ocata——以及在日本本土和其他地方的投资，包括 2018 年 2.56 亿美元的制造扩张和 2019 年在马萨诸塞州的孵化器基地，建立了其细胞治疗部门.
基因治疗的野心
与此同时，该公司通过以 30 亿美元收购 Audentes，于 2019 年全面涉足 CGT 的基因治疗方面。此后，该公司对其制造网络进行了大量投资，其中包括在北卡罗来纳州桑福德的一座价值 1.09 亿美元、占地 135,000 平方英尺的基因治疗工厂，该工厂于上个季度投产。
“这个最先进的设施建立在我们在日本筑波和加利福尼亚州南旧金山的现有制造网络之上，将成为我们管线、合作伙伴关系和技术的主要驱动力，”Astellas 基因治疗研究和技术运营部负责人 Mathew Pletcher 在 6 月表示。
“这个新设施是我们尽快开发安全、有效和变革性基因疗法的使命的关键推动力。因此，桑福德的制造能力将使我们能够为多个项目并行而不是按顺序生产材料，并为任何未来批准的疗法提供商业规模的制造能力。这对于快速推进我们的计划并推动Astellas 下一阶段的增长至关重要”
