AGTC在ARVO2022年会发表AGTC-501 治疗XLRP的1/2 期临床研究18 个月积极数据
佛罗里达州盖恩斯维尔和马萨诸塞州剑桥
2022 年 5 月 4 日
（环球通讯社）
Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC)今天宣布于2022 年 5 月 1 日至 4 日在科罗拉多州丹佛市视觉和眼科研究协会 (ARVO) 2022年会上介绍正在进行的AGTC-501治疗X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 1/2 期研究的其他积极发现，包括 18 个月的安全性和有效性数据。
在 ARVO 上提供的数据更新了之前报告的非随机、开放标签 1/2 期研究的数据，公司认为该研究显示了 AGTC-501在治疗后 12 个月的安全性和生物活性。 18 个月的数据似乎显示出与该研究的 12 个月发现相似的安全性和有效性信号，包括对椭圆体区 (EZ) 的改进。在 XLRP 患者中，EZ 是视网膜感光层内的一个确定区域，随着时间的推移退化并最终消失。治疗 18 个月后，在接受 AGTC-501 视网膜下给药的基线可见中央凹 EZ 的研究中，三分之二的眼睛显示中央凹 EZ 恢复，近一半的 EZ 外观改善，这与黄斑敏感性的改善相关。
俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所眼科助理教授、试验主要负责人 Paul Yang 博士说：“这些结果表明 18 个月内改善的视觉功能具有持续的持久性，并表明这种 XLRP 基因疗法具有生物活性的证据。由于目前尚无针对 XLRP 患者的批准治疗方案，因此该数据为针对 XLRP 导致视力丧失的患者进行潜在治疗迈出了重要一步。”
在治疗后 18 个月，AGTC-501 似乎在广泛的剂量范围内具有良好的耐受性。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，包括与视网膜下注射程序相关的那些，重要的是，免疫学评估并未表明安全问题。
“我们继续对我们的主要候选药物 AGTC-501 充满热情。今天提供的数据与该试验之前的 12 个月数据相结合，有力地表明了 AGTC-501 和我们的基因治疗平台的潜力，”AGTC 总裁兼首席执行官 Sue Washer 说。 “这些数据，加上我们正在进行的临床试验的其他数据，向我们保证，我们正走在为罕见视网膜疾病患者带来改变生命的疗法的正确道路上，我们期待在 2022 年第二季度分享该试验的 SKYLINE 2期扩展部分的三个月中期数据和 2022 年第三季度该 1/2 期试验的 24 个月结果。 ”
