GenSight Biologics 宣布 FDA 授予光遗传学疗法 GS030 快速通道资格用于治疗色素性视网膜炎
2021 年 10 月 12 日
巴黎
美国商业资讯
GenSight Biologics（泛欧证券交易所代码：SIGHT，ISIN：FR0013183985，符合 PEA-PME 标准），今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA)授予 GS030快速通道资格，该产品将基于 AAV2的基因疗法与光遗传学相结合，以治疗视网膜色素变性（ RP ）。
GenSight 联合创始人兼首席执行官 Bernard Gilly 评论道：“ FDA 授予 GS030 快速通道称号突显了对安全有效治疗所有形式的视网膜色素变性的重大未满足需求。 继 6 月份在 Nature Medicine 上发表了有希望的首例病例报告之后，随着 PIONEER 试验预计在今年晚些时候获得更多数据，我们在寻求为视网膜色素变性患者提供尖端治疗方面处于有利地位。 ”
快速通道是一个旨在促进开发和加快药物审查的过程，这些药物用于治疗医疗需求未得到满足的严重疾病。目的是更早地为患者提供重要的新药。获得快速通道指定的药物可能有资格与 FDA 进行更频繁的沟通和会议，以讨论药物的开发计划，包括拟议的临床试验设计，并确保收集支持药物批准所需的适当数据。如果符合相关标准，具有快速通道指定的药物也可能有资格获得新药申请 (NDA) 或生物许可申请 (BLA) 的加速批准、优先审查或滚动审查。
光遗传学疗法将光敏视蛋白的细胞表达与使用医疗设备的光刺激相结合。 GS030 使用优化的病毒载体 (GS030-DP) 在视网膜神经节细胞中表达光敏视蛋白 ChrimsonR，并使用专有的光刺激护目镜 (GS030-MD) 将正确波长和强度的光投射到治疗的视网膜上。在美国和欧洲获得孤儿药资格，GS030-DP 通过玻璃体内注射给药。
PIONEER 是一项 I/II 期首次人体、多中心、开放标签剂量递增临床试验，用于评估 GS030 在晚期 RP 受试者中的安全性和耐受性，正在英国、法国和美国三个中心进行。
2021 年 6 月，Nature Medicine 发表了一份患者接受低剂量（5e10 vg）基因治疗后视力恢复的病例报告。基因治疗 (5e11 vg) 用于 PIONEER 试验中的扩展队列。额外的中期结果可能会在 2021 年第四季度发布，所有接受治疗的患者的一年随访数据的结果预计将在 2023 年公布。
