基因疗法AGTC-501治疗XLRP 1/2期试验达标

2021年5月8日

本周在视觉和眼科研究协会（ARVO）2021虚拟会议上提交的新的1/2期数据显示，研究性基因治疗AGTC-501为X连锁色素性视网膜炎（XLRP）患者提供了显着的疗效和安全性益处。

俄勒冈健康与科学大学Casey眼科研究所的作者Paul Yang博士介绍了六个月的发现，随着对≥6岁患有罕见视力丧失疾病患者进行5年评估，该药物有望带来更大，更具体的结果。

在ARVO 2021期间进行的DocTalk播客采访中，Yang参加了会议，讨论了最新的1/2期研究结果以及AGTC-501评估的收益特性。

杨还解释了在XLRP中进行广泛的基因治疗研究的原因，倡导和建立认知在稀有疾病的基因治疗研究中的作用，以及他将其定义为现代眼基因治疗护理团队的意义。

这项研究在ARVO 2021上发表了“视网膜下基因治疗药物AGTC-501治疗 X连锁视网膜色素变性1/2期临床研究的六个月发现显示出对黄斑敏感性的临床意义改善”。

https://www.hcplive.com/view/gene-therapy-agtc-501-phase-1-2-rare-pediatric-blindness