REGENXBIO宣布RGX-314治疗湿性AMD附加积极中期I / IIa期研究和长期随访数据

2021年2月16日，美国马里兰州罗克维尔/美通社/

REGENXBIO Inc.（Nasdaq：RGNX）在2021年血管生成，渗出和变性会议上报告了来自队列4和5的RGX-314治疗年龄相关性湿性黄斑变性（湿性） AMD I / IIa期研究，以及队列3长期随访研究（LTFU）其他阳性中期数据。 RGX-314是一种潜在的同类最佳的治疗湿性AMD一次性基因疗法。

“在RGX-314给药后长达三年的治疗效果持续耐久性，凸显了RGX-314作为湿性AMD患者的一次性治疗选择的潜力。使用视网膜下传送RGX-314的I / IIa期试验已成为我们关键计划的关键设计要素，我们计划在该计划中进行两项随机，严格对照的临床试验，总共招募约700名患者，” REGENXBIO首席医学官Steve Pakola表示。

“我对长达三年的数据感到非常兴奋，这表明，使用RGX-314进行一次性治疗有可能在改善视力结果和视网膜解剖结构的同时长期稳定，同时减轻了治疗负担，”威尔斯眼医院以及RGX-314临床试验的研究外科医生Alls C. Ho博士说。 “在我们的实践中，并且如多项现实世界研究所报告的那样，我们看到许多患者由于缺乏对护理标准的依从性而失去了视力，这需要频繁地注射抗VEGF。我期待着进一步评估 ATMOSPHERETM的RGX-314，这是治疗湿性AMD基因疗法的第一个关键试验。”

RGX-314使用视网膜下递送治疗湿性AMD的I / IIa期试验研究设计和安全更新

在RGX-314的I / IIa期试验中，对42例需要频繁抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）注射的严重湿性AMD患者进行了5个剂量队列的治疗，剂量范围为3x109 GC /眼至2.5x1011 GC /眼。

截至2021年1月22日，RGX-314在所有队列中的耐受性普遍良好，在13例患者中报告了20例严重不良事件（SAE），其中包括在队列5中的可能与药物相关的SAE视力明显下降。眼中最常见的非严重不良事件通常被评估为轻度（87％）。这些包括术后结膜出血（69％的患者），术后炎症（36％的患者），眼刺激（17％的患者），眼痛（17％的患者）和术后视力降低（17％的患者）。在所有队列中的67％的患者中，以及在队列3至5中的83％的患者中，在成像时观察到了视网膜色素沉着的变化，其中大部分位于周围的视网膜下方。在26％的患者中观察到视网膜出血，这是严重湿性AMD患者的预期事件。目前尚无临床确定的免疫反应，药物相关的眼部炎症或手术后炎症的报道，这些报道超出了常规玻璃体切除术后的预期范围。

队列4和5的数据摘要

今天的更新包括截至2021年1月22日第4组和第5组的数据。每个组分别招募了12位患者，每位患者的剂量分别为1.6x1011 GC /眼和2.5x1011 GC /眼。

施用RGX-314后1.5年的第4组和第5组患者表现出稳定的视敏度，平均最佳矫正视敏度（BCVA）与基线相比分别改变了+1个字母和-1个字母，并且中央视网膜厚度降低（CRT），平均变化分别为-46 µm和-93 µm。

与RGX-314给药前12个月的平均年注射率相比，第4组和第5组的抗VEGF治疗负担均有了显着降低。 RGX-314给药后，第4组患者在1.5年内平均进行了4.4次注射，抗VEGF治疗负担减少了58.3％。施用RGX-314后，第5组患者在1.5年内平均接受了1.7次注射，抗VEGF治疗负担减少了81.2％。

在队列4中，在RGX-314给药后六个月后，十二分之四（33％）的患者未接受抗VEGF注射，并且在1.5年时表现出从+2个字母的基线平均BCVA变化。在RGX-314给药后六个月后，有11名患者中有8名（73％）未接受抗VEGF注射，并且在1.5年时显示从-2个字母的基线平均BCVA变化。

REGENXBIO宣布RGX-314的其他正性I / IIa积极期和长期随访数据，用于治疗湿性AMD

2021年2月16日，美国马里兰州罗克维尔/美通社/

长期随访（LTFU）研究数据摘要

在I / IIa期试验之后，鼓励患者参加LTFU研究，以评估给予RGX-314后长达五年的安全性和有效性。 LTFU研究中的患者计划在第一年每六个月进行一次随访，然后每年进行一次随访，直到研究结束。患者管理由医师决定。在计划的研究访问期间收集的数据包括安全性，BCVA和CRT。此外，在每次计划的研究随访中都要进行图表审查，以收集自上次计划的研究访问以来每位患者接受的视网膜专科医生随访和抗VEGF注射的次数。

截至2021年1月22日，参与LTFU研究的患者对RGX-314的耐受性总体良好，没有新药物相关的眼部不良反应的报道。

I / IIa期试验第3组的所有6名患者均参加了LTFU研究，并在三年内证明了长期治疗效果。这些患者在三年中平均BCVA较基线提高了+12个字母。与两年时间点相比，通过机器读取的CRT测量的视网膜解剖在三年内保持稳定。

患者在RGX-314给药后三年内还显示出长期抗VEGF治疗负担的长期减少，平均每年2.4次抗VEGF的注射率，这比12个月期间的平均年注射率减少了66.7％。在RGX-314给药前数月。一次性施用RGX-314后，六分之三（50％）的患者在三年内未接受抗VEGF注射。 RGX-314给药后9个月至3年中，六分之四（67％）的患者未接受抗VEGF注射。九个月后未接受抗VEGF注射的四名患者在三年中平均基线BCVA改善了+11个字母。

https://news.yahoo.com/regenxbio-announces-additional-positive-interim-120500249.html

（这个实验数据真的不怎么样，还有继续进行下去的必要吗）