病痛挑战基金会&沙利文：2024中国罕见病行业趋势观察报告pdf

报告指出，中国已发布两批罕见病目录，共涵盖207种罕见病，且国家医保目录不断更新，增加了罕见病药物的覆盖。然而，罕见病患者在诊断、治疗和药物可及性方面仍面临诸多挑战，如误诊率高、治疗药物未在国内上市、药物价格昂贵等问题。

中国政府在罕见病领域的政策支持力度加大，如优先审评审批、医保目录动态调整等，这些措施显著提高了罕见病药物的可及性。但政策执行中仍存在地区差异、医保报销政策不一致等问题，导致患者实际受益有限。此外，罕见病药物研发成本高，国内药企在研发和仿制方面的积极性有待提高。

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